Terapia Gênica

Consiste em “reprogramar” células de uma pessoa para curar doenças genéticas.

Dificuldades para a implantação imediata e eficaz da terapia gênica

 Os genes têm mecanismos para ligar/desligar sua expressão (fabricação das proteínas que codificam). Esses controles existem porque a expressão dos produtos gênicos (proteínas) varia com o tempo e de acordo com o tecido.

• O primeiro desafio é montar um “cassete” do gene em questão mais seus controles de expressão combinados para produzir uma quantidade ideal da proteína.
• Problema: como entregar esses “cassetes” para um grande número de células doentes sem perturbar as saudáveis.

 Para curar a célula doente, o DNA com as instruções para a fabricação da proteína necessária tem que estar integrado ao ponto correto do genoma da célula. Caso isso não ocorra  DNA é destruído  integração incorreta pode afetar a expressão da proteína em questão, destruir a configuração ou alterar a expressão de um gene saudável e causar um problema pior.

 Para ser bem-sucedida, a terapia ainda tem que controlar a rejeição das células aos DNAs estranhos. Nesses casos, as células enviam sinais para o sistema imune que se encarrega de destruí-las. Uma reação imune exagerada pode levar à morte.

 Vetores modificados (adenovírus e retrovírus): ao se implantarem no DNA da célula podem recombinar com vírus antigos ali instalados (vacinas, doenças antigas)  risco de voltar à atividade e causar doença.